Forskningsprojekt - Näthinnan

Det gemensamma målet för forskargruppen är att utveckla nya behandlingar vid neovaskulär och degenerativ näthinnesjukdom. Våra experimentella projekt inkluderar molekylära och cellbiologiska studier och prekliniska djurmodeller med syfte att identifiera nya molekyler och mekanismer som är relevanta för uppkomsten av neovaskularisering och celldöd. Vår forskning har bidragit till utvecklingen av effektiva behandlingar vid våt (neovaskulär) AMD och har lagt grunden till regenerativ behandling.

Mekanistiska och terapeutiska studier av neovaskulära näthinnesjukdomar

Projekten studerar patofysiologiska mekanismer vid neovaskulära näthinnesjukdomar med fokus på betydelsen av lokal vävnadsischemi respektive låggradig inflammation. Kvanta/André gruppen har som mål att etablera molekylära, cellulära och prekliniska modeller för neovaskulära näthinnesjukdomar och därefter vidare till klinisk utveckling. Många av våra projekt har varit betydelsefulla för vår förståelse av de molekylära mekanismerna vid neovaskulära näthinnesjukdomar, kunskap som i sin tur lagt grunden för flera kliniska studier från Kvanta/André gruppen.

Genterapi vid neovaskulär AMD

Neovaskulär AMD kräver idag livslång och upprepad behandling med intraokulära läkemedelsinjektioner. Vår grupp har visat att lokal hypoxi och dess påverkan på förekomsten av bland annat inflammatoriska cytokiner är en viktig orsak till uppkomsten av patologiska blodkärl vid neovaskulär AMD. Våra studier har påvisat betydelsen av molekylen hypoxi-inducerbar faktor (HIF) som transkriptionsmediator vid neovaskulär progression av AMD. Resultaten ligger till grund för vår utveckling av genterapi för långtidsbehandling av neovaskulär AMD.

 

”Bench-to-bedside” utveckling av regenerativ behandling vid torr AMD

Vid avancerad torr AMD dör näthinnans fotoreceptorer och underliggande retinala pigmentepitelceller (RPE) med synförlust som följd. I samarbete med Fredrik Lanners grupp utvecklar vi metoder för att regenerera näthinnan med hjälp av näthinneceller framställda från humana embryonala stamceller (hESC). I ett delprojekt använder vi gensax teknologi för att framställa universella donator celler för att undvika avstötning av transplanterade celler. I prekliniska modeller har vi visat att transplanterade hESC-RPE integreras och skyddar näthinnan från degeneration. Projektet har nu gått in i klinisk fas och ett vetenskapligt samarbete har inletts med läkemedelsföretaget Novo Nordisk för att starta en klinisk studie vid avancerad torr AMD. Vi utvecklar även metoder för att framställa fotoreceptorer från hESC med det långsiktiga syftet att med cellterapi kunna ersätta både döda RPE och fotoreceptorer och på så sätt återskapa förlorad syn.

 

Cellterapi för behandling av diabetes

Kvanta/André gruppen utvecklar kliniskt relevanta modeller för en cellbaserad behandling för diabetes. Det övergripande målet för samarbetsprojektet mellan Karolinska Institutet, Kungliga Tekniska Högskolan (KTH) och Spiber Technologies är att framställa glukoskänsliga insulinproducerande celler från hESC och vidare till transplanterbara organoider till ögat för långtidsterapi vid diabetes.