Nytt läkemedel mot en av världens vanligaste genetiska sjukdomar

Mångårig forskning har lett Mats Wahlgren fram till ett möjligt första
läkemedel mot de svåra manifestationerna av sicklecellanemi. En genetisk sjukdom som drabbar miljoner människor.

Bild på Mats Wahlgren i laboratoriet.
Mats Wahlgren. Foto: N/A

Mats Wahlgren är internationellt känd som en framstående malariaforskare, och har bidragit starkt till kunskapen kring sjukdomen. Han är en av grundarna av Modus Therapeutics som startade i jakten på en variant av läkemedlet heparin som inte påverkade koagulationen. Forskargruppen upptäckte hur malaria fick de röda blodkropparna att klumpa ihop sig och Modus Therapeutics var en lösning på spåret.

– Vi tog fram en ny substans som löste upp ansamlingarna av blodceller, vilket också visade sig vid senare tester i människor, säger Mats Wahlgren, professor i parasitologi vid Karolinska Institutet.

Fynden från malariaforskningen har lett fram till Modus Therapeutics huvudfokus som är sicklecellanemi.

Livshotande sjukdom

– Det finns en fascinerande koppling mellan malaria och svår sicklecellanemi. Båda orsakar liknande stopp i blodkärlen och vi tror att de kan lösas upp av vår substans sevuparin. Givet det stora medicinska behovet och möjligheten för ett litet biotech- bolag att ta den här produkten till marknaden, har Modus Therapeutics valt att fokusera på sicklecellanemi.

Sicklecellanemi är en livshotande sjukdom och en av världens vanligaste genetiska sjukdomar. Varje år föds cirka 300 000 barn med sjukdomen, de allra flesta i Afrika. Ofta är livslängden kraftigt förkortad, många lever bara till 40–45 års ålder.

Cirkeln sluts

– Vi befinner oss i ett oerhört spännande läge. Vårt läkemedel sevuparin kan nu bli det första som behandlar svåra manifestationer av sicklecell-sjukdomen, vilka annars kan leda till stroke och organsvikt för att nämna några av dess allvarliga följder. Naturligtvis skulle något sådant vara väldigt efterlängtat för både patienter och sjukvård.

Här finns en medicinhistorisk koppling då heparin renades fram på Karolinska Institutet av Erik Jorpes under 1930-talet för sin eftertraktade anti-koagulativa effekt. Heparin används sedan dess på varje sjukhus i världen för att skydda patienter mot blodproppar. På grund av blödningsrisken är dock användning omöjlig vid sjukdomar där dess blodflödesfrämjande och inflammationshämmande effekter behövs.

– På sätt och vis sluts nu den historiska cirkeln i och med utvecklingen av sevuparin som har i stort samma kemiska struktur som sin släkting heparin men som saknar den anti-koagulativa effekten. 

Detta gör det möjligt att använda sevuparin också vid sjukdomar som sicklecellanemi där blödning utgör en påtaglig risk.

“Fantastisk känsla”

– I dag är det en fantastisk känsla att ha nått så långt, men det har varit en lång resa som krävt stor beslutsamhet, säger Mats Wahlgren.

 – Vi är förstås tacksamma för allt stöd vi fått, framför allt från alla de som deltagit i våra kliniska studier och från våra investerare.

Bland investerarna finns Karolinska Development, Healthcap, Östersjöstiftelsen, Ergomed och Praktikerinvest.  

Snabb fakta

Första läkemedlet mot svår sicklecellanemi 

Modus Therapeutics utvecklar det första läkemedlet mot svår sicklecellanemi - en av världens mest spridda genetiska sjukdomar. Bland grundarna finns Mats Wahlgren professor i parasitologi vid Karolinska Institutet. Utvecklingen av läkemedlet mot sicklecellanemi nådde 2016 till en fas två-studie där resultatet förväntas komma under första halvan av 2019.