Enheten för Molekylär Cellbiologi och Genterapiforskning

1. Utveckling av nya genetiska mediciner i form av s.k. syntetiska oligonukleotider. Oligonukleotider är korta bitar av arvsmassa. Genom att kombinera design och syntetisk kemi försöker vi ta fram helt nya läkemedel. Dessa syftar till att antingen stänga av gener eller till att korrigera felaktigt budbärar-RNA. En kemisk nano-modul som vi tagit fram ökar transporten av arvsmassa till cellkärnan. Ett forskningsintensivt område är hur genläkemedel skall tillföras. Här utvecklar vi ny teknik, bl.a. genom att använda exosomer, små vesikler som släpps ut från alla celler i kroppen. Sjukdomar som vi i första hand vill behandla är könsbunden agammaglobulinemi, Huntingtons sjukdom samt en ärftlig form av muskeldystrofi.

Exosomer har även blivit ett eget forskningsintresse där nya framrenings-metoder har etablerats, vesiklerna och deras innehåll karakteriseras och där exosomer prövas som en ny form av terapi.

2. Cellulär signalering i lymfocyter. Många av cellens proteiner fungerar som signalmolekyler och överför information från cellens omgivning in till cellkärnan. Vi har identifierat flera sådana proteiner, bl.a. ett enzym, kallat BTK, som vid avsaknad orsakar sjukdomen könsbunden agammaglobulinemi. Sjukdomen leder till en nästan total brist av de vita blodkroppar som tillverkar gammaglobulin (antikroppar) vilket i sin tur orsakar en kraftigt ökad infektionsbenägenhet. Forskningen syftar till att förstå hur signaleringen går till i detalj genom att identifiera alla de involverade komponenterna och deras interaktioner. Vi vill även kunna utveckla nya behandlingar för sjukdomar som beror på signaleringsfel.

I ett delprojekt studeras cancerceller. Vi intresserar oss här för en tumör som härstämmar från vita blodkroppar. Genom en kromosomförändring bildar tumörcellerna ett fusionsprotein, som är unikt för denna cancertyp. Den ena komponenten i fusionsproteinet kallas ITK, och det proteinet tillhör samma familj som det ovan nämnda BTK. Vi har även påbörjat ett projekt där BTK-inhibitorer (främst ibrutinib) och deras inverkan på normala och maligna B celler studeras.

För mer information hänvisas till vår webbsida på engelska. 

Forskargruppsledare