Skip to main content

Enheten för Molekylär Cellbiologi och Genterapiforskning

Vår forskargrupp, under ledning av Edvard Smith och Rula Zain-Luqman, arbetar med två olika huvudprojekt: Cellulär signalering i lymfocyter och Utveckling av nya genetiska mediciner.

1. Cellulär signalering i lymfocyter. Många av cellens proteiner fungerar som signalmolekyler och överför information från cellens omgivning in till cellkärnan. Vi har identifierat flera sådana proteiner, bl.a. ett enzym, kallat BTK, som vid avsaknad orsakar sjukdomen könsbunden agammaglobulinemi. Sjukdomen leder till en nästan total brist av de vita blodkroppar som tillverkar gammaglobulin (antikroppar) vilket i sin tur orsakar en kraftigt ökad infektionsbenägenhet. Forskningen syftar till att förstå hur signaleringen går till i detalj genom att identifiera alla de involverade komponenterna och deras interaktioner. Vi vill även kunna utveckla nya behandlingar för sjukdomar som beror på signaleringsfel.

I ett delprojekt studeras cancerceller. Vi intresserar oss här för en tumör som härstämmar från vita blodkroppar. Genom en kromosomförändring bildar tumörcellerna ett fusionsprotein, som är unikt för denna cancertyp. Den ena komponenten i fusionsproteinet kallas ITK, och det proteinet tillhör samma familj som det ovan nämnda BTK. Vi har även påbörjat ett projekt där BTK-inhibitorer (främst ibrutinib) och deras inverkan på normala och maligna B celler studeras.

2. Utveckling av nya genetiska mediciner i form av s.k. syntetiska oligonukleotider. Oligonukleotider är korta bitar av arvsmassa. Genom att kombinera design och syntetisk kemi försöker vi ta fram helt nya läkemedel. Dessa syftar till att antingen stänga av gener eller till att korrigera felaktigt budbärar-RNA. En kemisk nano-modul som vi tagit fram ökar transporten av arvsmassa till cellkärnan. Ett forskningsintensivt område är hur genläkemedel skall tillföras. Här utvecklar vi ny teknik, bl.a. genom att använda exosomer, små vesikler som släpps ut från alla celler i kroppen. Sjukdomar som vi i första hand vill behandla är könsbunden agammaglobulinemi, Huntingtons sjukdom samt en ärftlig form av muskeldystrofi.

Exosomer har även blivit ett eget forskningsintresse där nya framrenings-metoder har etablerats, vesiklerna och deras innehåll karakteriseras och där exosomer prövas som en ny form av terapi.

För mer information hänvisas till vår webbsida på engelska. Se länk (this page in english) högst upp på sidan.

Forskargruppsledare Edvard Smith

Research group leader Rula Zain Luqman

Forskare

Rula Zain-Luqman

Enhet: Kliniskt forskningscentrum
E-post: rula.zain@ki.se

Gruppmedlemmar

Osama AhmedForskarstuderande
Anna BerglöfForskningssamordnare
Emelie BlombergForskningssamordnare
Raul CuellarAnknuten
Yesid Estupinan VelasquezForskarstuderande
Olof GissbergAnknuten
Noriko Hamada-KawaguchiAnknuten
Karin LundinForskare
Negin MozafariForskarstuderande
Tea UmekForskarstuderande
Qing WangForskarstuderande
Oscar WiklanderForskarstuderande
Eman ZaghloulAnknuten
Rula Zain-LuqmanForskare

Forskningstekniker

  • molekylär cellbiologi
  • cellodling
  • genöverföring in vitro & in vivo
  • oligonukleotider och nukleinsyra-analoger (modifiering av genuttryck)
  • analys och framrening av vesikler
  • fluorescensmikroskopi
  • analys av proteiner och nukleinsyror
  • mutationsdiagnostik
  • bioinformatik

Externa bidragsgivare

Vetenskapsrådet, Landstinget (ALF) , Cancerfonden, EC

Utvalda publikationer

20860997

23754751

23345620

23584393

24436419