Cecilia Götherström

Cecilia Götherström

Utvecklar banbrytande fetala stamcellsterapier och driver kliniska studier för att utveckla behandlingar för barn med svåra medfödda sjukdomar.

Telefon: +46852483395
Besöksadress: Hälsovägen, Enheten för obstetrik och gynekologi K65, 14186 Stockholm
Postadress: H9 Klinisk vetenskap, intervention och teknik, H9 CLINTEC Obstetrik o gynekologi, 141 52 Huddinge

Om mig

  • Jag är senior forskare och docent i stamcellsvetenskap vid Karolinska Institutet, med fokus på att utveckla fetala mesenkymala stamceller (MSC) till behandlingar för svåra medfödda sjukdomar. Mitt arbete sträcker sig från grundläggande stamcellsbiologi, stamcellstransplantation, GMP‑tillverkning till kliniska studier, inklusive världens första prenatala MSC‑transplantation för osteogenesis imperfecta (OI).

    Jag leder Horizon 2020‑konsortiet och den kliniska studien BOOSTB4 och är laboratoriechef för Reproduktionsmedicinska laboratoriet vid Karolinska Universitetssjukhuset som utför högspecialiserade fertilitetsbehandlingar. 2010 etablerade jag Sveriges altruistiska navelsträngsblodbank vid Karolinska Universitetssjukhuset och ledde verksamheten fram till 2016. Mitt arbete kännetecknas av stark translationell inriktning, samverkan mellan flera aktörer och utveckling av avancerade terapi­läkemedel (ATMP).

    Jag har erhållit mer än 110 miljoner SEK som huvudansvarig forskare och är medgrundare till BOOST Pharma ApS, där BT‑101 utvecklas som är den första sjukdomsmodifierande MSC‑baserade behandlingen för OI.

Forskningsbeskrivning

  • Min forskning fokuserar på fetala och perinatala mesenkymala stamceller (MSC), som uppvisar stark proliferativ förmåga samt immunmodulerande och osteogena egenskaper. Målet är att utveckla avancerade terapi­läkemedel (ATMP) för sällsynta pediatriska skelett‑ och bindvävssjukdomar.

    Centrala forskningsområden:

    • Stamcellsbiologi, mekanismer för osteogenes, MSC‑engraftment, kollagenreparation och immunologiska interaktioner tidigt i livet.
    • GMP‑tillverkning och klinisk användning av fetala MSC på flera internationella centra.
    • Translationell utveckling av fetala MSC‑terapier för OI.
    • BOOSTB4 & BOOST2B – prenatala och postnatala MSC‑behandlingar för svår OI, vilka visar betydande minskning av frakturer och förbättrade tidiga behandlingsutfall hos barn.
    • Etiska, samhälleliga och hälsoekonomiska aspekter av ATMP‑behandlingar i tidig ålder.

Undervisning

  • Jag har omfattande erfarenhet av undervisning och handledning inom regenerativ medicin och translationell cellterapi.

    • Studierektor för Doktorandprogrammet Regenerativ medicin (2008–2015) som jag etablerade och ledde, samt att jag etablerade över 25 kurser.
    • Mer än 270 timmars undervisning på doktorand-, medicinska och kliniska utbildningsnivåer.
    • Huvudhandledare eller bihandledare för flera doktorander samt ett flertal master- och kandidatstudenter.
    • Examinator i betygskommitté vid ett stort antal disputationer, halvtidskontroller och andra examina.

Artiklar

Alla övriga publikationer

Forskningsbidrag

  • Developing fetal mesenchymal stem cells into a treatment for Osteogenesis Imperfecta.
    KID
    1 October 2025 - 30 September 2029
  • Swedish Research Council
    1 January 2025 - 31 December 2027
    Our aim is to harness the full potential of our recently developed fetal mesenchymal stem cell (fMSC) therapy. We are currently about to change the lives of people living with Osteogenesis Imperfecta (OI), by the demonstrated 76% reduction in fracture frequency in 18 children with severe OI in the VR-supported BOOSTB4 trial. OI is a devastating congenital disease, resulting in hundreds of fractures, some already before birth, deformed long bones, short stature and an chronic pain.The unmet medical need is striking, and we are determined to pursue our quest to take this very promising therapy to the patients. For this to materialize some topics must be addressed, including 1) identifying the true bone-forming stem cell in the starting material, 2) investigate cell stress and interactions between fMSCs and OI-osteoblasts and, 3) evaluating efficacy of the enriched fMSCs in vitro and in an OI zebrafish model. The project will be performed at Karolinska Institutet over 3 years.The benefits of this novel stem cell treatment are vast
    it is the only treatment being developed for OI that addresses the underlying molecular defect (it supplements healthy collagen and bone), it does not require pre- or post-conditioning and treatment can be started before or at birth. In conclusion, we have performed a successful clinical trial with impressive results and need to fill the gaps as described in this application before making this a therapy helping children with OI to get better lives.
  • Developing fetal mesenchymal stem cells into a treatment for Osteogenesis Imperfecta.
    Center for Innovative Medicine
    1 January 2025 - 31 December 2027
  • Superstamceller: Kan de behandla benskörhet från födseln?
    1 January 2024 - 31 December 2024
  • Boost Brittle Bones Before Birth – a clinical trial to treat severe brittle bone disease before and after birth.
    ALF Medicine
    1 January 2023 - 31 December 2025
  • BOOSTB4 – en klinisk stamcells-studie för behandling av svår medfödd benskörhet hos små barn.
    Foundation Freemason Child House
    1 January 2022 - 31 December 2022
  • Swedish Research Council
    1 January 2021 - 31 December 2023
  • BOOSTB4: Boost Brittle Bones Before Birth – a clinical trial to treat severe OI before and after birth
    Center for Innovative Medicine
    1 January 2021 - 31 December 2023
  • Boost Brittle Bones Before Birth – a clinical trial to treat severe OI before and after birth.
    ALF Medicine
    1 January 2021 - 31 December 2022
  • VINNOVA
    1 May 2017 - 30 June 2022
  • Horizon 2020
    1 January 2016 - 31 December 2022
  • Challenges in collection of umbilical cord blood for treatment of leukemia.
    ALF Medicine
    1 January 2015 - 31 December 2015
  • Swedish Research Council
    1 January 2014 - 31 December 2017
  • En minut –allt eller inget vid altruistisk donation av navelsträngsblod?
    Barncancerfonden
    1 January 2012 - 31 December 2014
  • Challenges in collection of UCB for leukemia.
    Dr Åke Olsson Foundation for Haematological Research
    1 January 2012 - 31 December 2013
  • How can collection of UCB to Sweden’s national UCB bank be improved?
    ALF Medicine
    1 January 2012 - 31 December 2012
  • In utero transplantation of human fetal MSC.
    Swedish Society for Medical Research
    1 January 2007 - 31 December 2010
  • In utero transplantation of human fetal MSC.
    Karolinska Institutet
    1 January 2006 - 31 December 2006

Anställningar

  • Studierektor, Klinisk vetenskap, intervention och teknik, Karolinska Institutet, 2008-2008
  • Postdoc, Laboratoriemedicin, Karolinska Institutet, 2007-2007
  • Forskare, Laboratoriemedicin, Karolinska Institutet, 2006-2006
  • Doktorand, Laboratoriemedicin, Karolinska Institutet, 2003-2004
  • Klinisk tjänst, ME Gynekologi och Reproduktionsmedicin, Karolinska Universitetssjukhuset

Examina och utbildning

  • Docent, Stamcellsforskning, Karolinska Institutet, 2014
  • MEDICINE DOKTORSEXAMEN, Institutionen för laboratoriemedicin, Karolinska Institutet, 2004

Gästforskning och resestipendier

  • Post Doc, Imperial College London, 2005-2006

Nyheter från KI

Kalenderhändelser från KI