Nina Mogensen

ALK-positiv storcelligt anaplastiskt lymfom (ALCL) tillhör gruppen av non-Hodgkin-lymfom, där ALCL är den tredje vanligaste undertypen. Utan behandling leder lymfom till döden. Den traditionella behandlingen av ALCL består av en kombinations-cytostatikabehandling med relativt tung cytostatika, där cirka 75% av barnen kan botas. Standardbehandlingen innefattar sex omgångar av cytostatika som ges på sjukhus var tredje vecka, och ett behandlingsblock varar i ungefär 5 dagar. Under behandlingen är det möjligt att vara hemma mellan blocken, men den tunga behandlingen innebär stor risk för infektioner samt risk för flera andra akuta och sena biverkningar, bl.a risk för hjärtpåverkan på sikt och även en viss risk för fertilitetspåverkan. I denna studie undersöks en mer tolerabel vinblastinbehandling, som ges veckovis (eller varannan vecka sista 6 mån) polikliniskt (dvs via dagvård eller i hemmet, ej inneliggande) under 2 år istället för den traditionella kombinationsbehandlingen. Baserat på erfarenheterna hittills har vinblastin varit effektiv vid behandling av relaps (återfall ) av ALCL, och det har klart färre biverkningar än den nuvarande standardbehandlingen. Målet med denna internationella studie är att förbättra behandlingen av barn och ungdomar med standardrisk ALK-positivt anaplastiskt storcelligt lymfom (ALCL) och avsevärt minska biverkningarna från behandlingen. Denna studie utförs över hela Europa, och totalt 106 barn och unga deltar i studien i Europa. Den nordiska barnonkologiska föreningen (NOPHO) är eniga om vikten av denna studie, och studien har redan startat i Finland och Danmark. I Sverige beräknas cirka 1-3 barn och ungdomar ha möjlighet att delta i denna studie varje år. Den ansvariga institutionen för studien är NHL-BFM forskningscentrum i Hamburg, Tyskland (NHL-BFM Study Centre Hamburg, University Medical Center Hamburg-Eppendorf).

AIMS Improved survival in acute lymphoblastic leukemia (ALL) has brought more attention to treatment-related side effects. The overall aim of this doctoral project is to explore well-being after end of treatment (EOT) by evaluating psychosocial situation, toxicity, other complications and health-related quality of life (HRQOL) in children treated for ALL and their parents. Specifically, we aim to: -Evaluate parents’ views on the informed consent process for randomized studies (RCTs) in the NOPHO ALL2008 protocol -Evaluate HRQOL of children and their parents after EOT -Collect data on psychosocial factors and side effects during treatment. BACKGROUND ALL treatment regimes are mainly developed from RCTs, in which measuring HRQOL is recommended. Most ALL families will be asked to participate in an RCT. To what extent the families understand this assignment and how they experience the process is not fully explored. Also, while data on 18 severe side effects is documented, data on less severe side effects, e.g., vincristine-induced neurotoxicity and adverse psychiatric reactions, is missing. WORKPLAN & PRELIMINARY RESULTS Data was collected from 2013-2019 in Sweden, Denmark and Finland after EOT. Articles on parental HRQOL (2022) and sibling support (2018) are published, a manuscript on parental experiences of informed consent is under language editing, and children's HRQOL and parent-rated toxicity are expected to be submitted in fall 2023. The PhD defense is planned for 2024. METHODS Parents completed questionnaires circa 6 months after EOT regarding their child’s HRQOL(PedsQL), their own HRQOL (SF-36), and a 3-part study-specific questionnaire about socioeconomics, toxicity, and the informed consent process for RCTs. SIGNIFICANCE Understanding parental views on the informed consent process can improve the experience for families. Furthermore, collecting data on HRQOL and toxicity from parents of children with ALL gives further insight into treatment-related toxicity.