Forskargrupp Barnhepatologi - Björn Fischler

Barnhepatologin är en ung subspecialitet där den kliniska utvecklingen gått enastående snabbt de senaste decennierna. Från en situation i slutet av 1980-talet där såväl sjuklighet som dödlighet i leversjukdomar hos barn båda var påtagligt höga kan idag över 95 procent av dessa patienter räddas till ett långt liv med fullgod livskvalitet.

Avgörande steg har varit utvecklingen av levertransplantation, förbättrade medicinska och nutritionella behandlingsmetoder, samt förfinad diagnostik. 

Barnleververksamheten vid Karolinska Universitetssjukhuset, Huddinge har under hela denna period utgjort riksspecialitet och har stått för avgörande kliniska respektive forskningsmässiga insatser till förmån för den snabba utvecklingen. Idag tas ca 200 nya svårt leversjuka barn per år emot för utredning och behandling, varav 10-talet barn per år behöver genomgå levertransplantation medan resterande kan behandlas effektivt med läkemedel och specialdestinerad nutrition.

Gruppens forskning berör framförallt kolestatisk leversjukdom, virusinfektioner samt levertransplantation.

Forskningsstudier

Sammanfattning av forskningsprogram från ansökan till CIMED 2024

Gallstassjukdom (kolestas) hos spädbarn är ett allvarligt medicinskt tillstånd med hög sjuklighet och dödlighet. Kunskapen om uppkomstmekanismerna till de olika bakomliggande sjukdomarna är bristfällig, vilket begränsar möjligheterna till riktad terapi. Vi studerar därför patogenes, förlopp och behandling för tre av dessa ovanliga sjukdomar:

Biliär atresi (BA), 

där cytomegalovirus (CMV) verkar ha betydelse för både uppkomst och förlopp, vilket vi här studerar mer ingående. Vi och andra har påvisat en potentiellt gynnsam effekt på förloppet med antiviral terapi i okontrollerade studier och vi vill nu ge sådan behandling i en randomiserad kontrollerad multicenterstudie.

Progressiv familjär intrahepatisk kolestas (PFIC), 

där vi studerar långtidseffekten av läkemedlet odevixibat som hämmar gallsyreupptaget i terminala ileum och därmed minskar patienternas svårbehandlade och plågsamma kolestatiska klåda, samt sänker nivån av gallsyror i serum vilket i sin tur förväntas ge förbättrat utfall på sikt med minskat behov av levertransplantation.

Alagilles syndrom, 

där den genetiska defekten allvarligt stör utmognad av normala gallgångsceller men även påverkar flera andra organsystem. Vi vill hos dessa patienter detaljstudera orsaker till den ökade benägenheten till allvarliga infektioner, samt effekten av läkemedel som hämmar gallsyreupptaget i terminala ileum. 

Forskargruppens medlemmar

Björn Fischler, 
adjungerad professor, universitetssjukhusöverläkare

Henrik Arnell, 
med.dr., överläkare och sektionschef

Afrodite Psaros-Einberg, 
med.dr., överläkare

Ulrika Liliemark, 
specialistläkare, 
doktorand inom projekt biliär atresi och CMV (Handledare Björn Fischler, Afrodite Psaros Einberg, Jan F Svensson)

Feven Dawit, 
specialistläkare, 
doktorand inom projekt Alagilles syndrom (Handledare Björn Fischler, Henrik Arnell, Niklas Björkström, Kristina Teär Fahnehjelm)

Silvia Malenicka, 
specialistläkare, 
doktorand inom projekt levertransplantation (Handledare Björn Fischler, Carl Jorns, Ulla Berg, Antal Nemeth)

Gandom Kharrazi, 
biträdande överläkare, 
doktorand inom projekt autoimmun leversjukdom (Handledare Afrodite Psaros Einberg, Thomas Casswall, Björn Fischler)

Åsa Catapano
2024-10-10