HOPE – Sveriges första enhet för tidiga läkemedelsstudier för barn med cancer

Cancer är den vanligaste dödsorsaken bland barn och ungdomar i Sverige. Sjukvården gör ett fantastiskt jobb och 85 % av barn med cancer överlever, men det innebär att 15 % av barn med cancer inte får bli vuxna. HOPE:s vision är att alla barn med cancer ska överleva med god livskvalitet. Hösten 2023 planeras tre nya läkemedelsstudier och forskningen öppnar nu upp för mer precisionsmedicinska behandlingar.

HOPE har hjälpt många barn - men mycket arbete kvarstår

En donation till HOPE innebär omedelbar utveckling av svensk barncancervård. Ge din gåva som privatperson eller engagera ditt företag eller en stiftelse. Vid önskemål skickas årsrapporter och för ytterligare mervärde finns möjlighet att träffa läkare på HOPE. Ert engagemang gör direkt skillnad! Swish: 1232023208 eller bankgiro 5310-6217. Ange ditt namn och skriv HOPE som referens. 

Har du frågor kring projektet, läs "Frågor och svar om HOPE" eller kontakta Anna Urban anna.urban@ki.seDevelopment Office.

Donationer helt avgörande för fortsatt prövning av nya läkemedel

Ett barn om dagen får en ny cancerdiagnos och cancer är den vanligaste dödsorsaken bland barn och ungdomar i Sverige.  Under senaste tio åren har ungefär 150 nya läkemedel nått vuxenonkologin och förbättrat prognosen betydligt. Under samma tidsperiod har nio nya läkemedel blivit godkända för barn. Därför behövs HOPE, enheten för tidiga kliniska prövningar av nya behandlingar mot barncancer, för att driva på den utvecklingen.

Läkemedelsstudier, eller så kallade kliniska prövningar är en viktig del i att försöka förbättra överlevnaden och minska biverkningar av cancerbehandlingar. Vid HOPE får barn med cancer möjlighet att pröva nya läkemedel baserat på den senaste tekniken och forskningen, genom deltagande i internationella studier. Studier inom precisionsmedicin har inletts där resultaten hittills ser lovande ut.

Tack vare att HOPE samarbetar med internationella forskarteam får barn med cancer pröva nya läkemedel baserat på den allra senaste tekniken och forskningen. Men klinisk forskning kräver mycket resurser och för enheten ska kunna drivas och för att fler barn ska kunna inkluderas i de tidiga kliniska prövningarna behövs pengar.

Idag är HOPE helt beroende av externa medel för att kunna bedriva sin verksamhet och forskning.

Flera fas I/II läkemedelsstudier har öppnats tack vare HOPE

Senaste åren har flera tidiga fas I/II läkemedelsstudier öppnats och tagit emot barn från hela Sverige. Studierna är öppna för barn i hela Sverige och genom samarbeten med andra sjukhus finns det även möjlighet för barn i andra nordiska länder och baltikum att komma till HOPE. Flera av studierna är omfattande till sin karaktär och innefattar många olika verksamheter inom Karolinska Universitetssjukhuset, utöver barnonkologin, såsom strålbehandling, röntgen, barnnarkos, patologi.

Tora märker inte av några biverkningar

Idag ser vi tydligt resultaten av HOPE. Många av barnen som har genomgått studier vid HOPE är idag i remission, dvs. att cancern delvis eller nästintill helt har försvunnit, och lever mer eller mindre normala liv. Läs gärna exemplet om tolvåriga Tora från Göteborg som haft en hjärntumör sedan hon var bebis och som har gått på cellgifter i flera år utan att det har hjälpt. Sedan Tora fick komma till HOPE och fått ta del av en klinisk studie i tidig fas går hon i skolan och märker inte av några biverkningar av sin medicin.

Flera av barnen som fått ett bättre liv genom studier vid HOPE medverkar i filmen ”HOPE 6 år – från idé till verklighet”.

Läkemedel som prövats via HOPE införs nu i reguljär barncancersjukvård

Ett flertal av läkemedlen som prövats vid HOPE används som första behandling mot några typer av leukemi inom den reguljära barncancersjukvården, vilket innebär att många fler barn får ta del av resultaten.

INFORM - nya precisionsmedicinska behandlingar på gång

En internationell registerstudie – INFORM – har sedan start inkluderat drygt 200 barn från hela Sverige och kunde inkludera 20 barn till under 2022. Denna studie syftar till att ta fram ny kunskap för att hitta precisionsmedicinska behandlingar för barn med återfall av cancer och är öppen för alla typer av cancersjukdomar.

Projektet har lett till stor nytta för vissa av barnen där man kunnat identifiera mål för behandling som patienten sedan erhållit. Bland övriga familjer uttrycker många stor tacksamhet för att HOPE letat vidare genom INFORM studien. HOPE har deltagit i två studier där det nya läkemedlet nu blivit godkänt och kan ges i klinisk rutin.

Från klinisk studie till reguljär vård – INFORM och Genomic Medicine Sweden

Sedan ett knappt år tillbaka bedrivs en liknande studie som INFORM-studien i Sverige inom ramen för Genomic Medicine Sweden (GMS) där alla barn med cancerdiagnos erbjuds helgenomsekvensering. Syftet med GMS är primärt att undersöka om man med molekylära analyser kan förbättra diagnostik vid barncancer. I dagsläget används inte informationen i kliniskt syfte för att styra behandling och det sker ingen matchning mot fas I/II‐studier. Det är dock troligt att det blir så i framtiden och här ligger HOPE steget före genom deltagande i INFORM-studien.

Samtliga studier är helt avgörande för att ta fram data och utveckla nya rutiner. Sjukvården arbetar evidensbaserat och de behöver vara säkra på att de rutiner som utvecklas baseras på goda resultat för behandling av barn med cancer. Resultaten i både INFORM-studien och studien i GMS ser hittills lovande ut.

Om några år kommer HOPE med stor sannolikhet kunna implementera nya evidensbaserade metoder och protokoll för precisionsmedicinsk behandling av barn med cancer och därmed ge fler barn ett längre och friskare liv.

3 nya läkemedelsstudier planeras öppna till hösten 2023

Under 2023 arbetar HOPE med att öppna fler tidiga fas I/II studier och 3 kommer ha startmöte under hösten. HOPE arbetar aktivt i flera svenska nätverk för att kunna inkludera de barn i Sverige (och våra grannländer) som pga obotbar cancer behöver få tillgång till studier.

Om HOPE

HOPE invigdes 2016 som ett samarbete mellan Astrid Lindgrens Barnsjukhus och Karolinska Institutet och möjliggjordes enbart tack vare donationer från stiftelsen Entrepreneurs for Good, Barncancerfonden och privatpersoner. Initiativet till HOPE kommer från Johanna Hoffstedt och Fredrik Malm, som startade stiftelsen Entrepreneurs for Good för att stötta läkare som såg omedelbara möjligheter för att påskynda barncancervårdens utveckling, men som saknade resurser. Entrepreneurs for Good donerade ett startkapital, engagerade Karolinska Institutet och Barncancerfonden och stöttade läkarna i den initiala uppbyggnaden av enheten HOPE. Idag är samarbetet mellan Karolinska Institutet och Karolinska Sjukhuset ett naturligt flöde mellan rutinsjukvården och den kliniska forskningen och HOPE har bevisat värde. 

CS
Innehållsgranskare:
Liv Sadeqi
2023-10-25