Forskargrupp - Anders Rane

Allmän bakgrund

Mindre än en tredjedel av världens läkemedel har ett godkänt användningsområde för barn och mindre än hälften har någon gång prövats vetenskapligt på barn (för nyfödda är siffran mindre än 10 procent). Barn har samma rätt som vuxna att behandlas med effektiva och säkra läkemedel och ta del av nya behandlingsprinciper. Amerikansk och europeisk lagstiftning har lett till tvingande regler att dokumentera effekter, biverkningar och säkerhet på barn för alla nya läkemedel eller nya indikationer.

Medicinsk och klinisk farmakologisk bakgrund

Resultatet av läkemedelsbehandling beror på interaktionen mellan läkemedlet och alla de processer som förmedlar effekt och biverkningar och som styr omsättningen av läkemedlet (upptag, fördelning, metabolism, utsöndring). En svårighet med läkemedelsbehandling hos barn är att det är större variation i dessa processer hos barn än hos vuxna. Det beror på att barnets mognad och ålder påverkar processernas utveckling. Mognaden kan också påverka genuttrycket för genetiskt styrda processer, t ex metabolism.

”Conect4Children” (c4c) initiativet

Det europeiska “Conect4Children” initiativet (utskrivet Collaborative Network for European Clinical Trials for Children –” c4c”) (www.Conect4Children.org) påbörjades i maj 2018. c4c är ett stort nätverkssamarbete som ska skapa förutsättningar för och underlätta utveckling av läkemedel och behandlingsmetoder för barn i Europa. c4c stärker den europeiska konkurrenskraften för läkemedelsutveckling inom pediatriken genom att utnyttja EUs tillgång till klinisk expertis, patienter och sjukdomsregister.

I konsortiet deltar 33 akademiska och 10 privata partners (läkemedelsföretag) i 19 länder i Europa. De regulatoriska myndigheterna medverkar också. I c4c projektet samarbetar läkemedelsföretag med nationella och europeiska organisationer för barnläkare, kliniska farmakologer och andra läkarspecialister, patienter, barnsjukhus mm över hela Europa.

Sverige har goda förutsättningar för läkemedelsstudier och kliniska prövningar på barn. För att delta i internationella samarbeten bygger vi nätverk med kliniska sites med ´pediatric excellence´ där man med vår medverkan bygger upp erforderlig kunskap i Good Clinical Practice och kompetens för att genomföra kliniska prövningar i alla åldrar enligt vetenskapliga principer och formella krav.

Målet med projektet är:

1. att via en enda ”ingångskanal”, Single Point of Contact (SPOC) ta emot frågor och ge tillbaka information om förutsättningarna i landet att hitta läkare och prövningsställen med kompetens och patienter för prövning av ett specifikt läkemedel.
    
2. att utveckla ett nätverk där kunskap och erfarenhet finns för att genomföra komplicerade prövningsprogram av hög kvalitet enligt gällande regelverk, med moderna metoder och med möjlighet att utbilda berörda yrkesgrupper i klinisk läkemedelsutveckling.
    
3. att skapa ett varaktigt nätverk som efter projektet ska fungera självständigt och internationellt och vara självfinansierat– “sustainability”.

Betydelse

Nätverket Conect4Children kommer att ge förutsättningar att nå prövare i Europa med aktuella barnpatienter på ett effektivt sätt som hittills inte varit möjligt. Därmed kommer barn i Europa och övriga världen att på samma sätt som vuxna få tillgång till bra och säkre läkemedel som dokumenterats på barn enligt vetenskapliga och formella riktlinjer.

Forskargruppsledare Anders Rane