Drar i bromsen för Alzheimers sjukdom
BioArctic närmar sig ett läkemedel som kraftigt bromsar utvecklingen av Alzheimers sjukdom.
BioArctic’s läkemedelskandidat bygger på en upptäckt som gjordes vid Karolinska Institutet redan 1998. Lars Lannfelt fick då ett brev från en distriktsläkare i Umeå som bad om hjälp. Redan då var Lannfelt en auktoritet inom Alzheimers sjukdom tack vare sin forskning tillsammans med bland andra Bengt Winblad.
– Jag reste upp och undersökte en familj som var mycket drabbade av Alzheimers sjukdom. Förklaringen visade sig vara en ärftlig mutation, som vi senare kallade den arktiska mutationen, och som ledde oss till idén till en ny terapi, säger Lars Lannfelt.
Vid Alzheimers sjukdom sker en nervcellsdöd i hjärnan och den drabbade får allt sämre minne och svårare att tolka intryck, att tänka och kontrollera sina rörelser. Ett skadligt protein, amyloid-beta, lagras i hjärnan i form av små klumpar, så kallade plack. Idén som Lannfelt fick var angripa dessa plack innan de överhuvudtaget bildats.
– Min tanke var att angripa de lösliga former av amyloid-beta, som vi kallar för protofibriller, som vi såg i den arktiska mutationen. Det är protofibrillerna som sedan växer till sig och fäller ut och bildar placken.
Svårt att utveckla en antikropp
Arbetet inleddes med att utveckla en antikropp som kunde angripa profibrillena, samtidigt som Lars Lannfelt fick en professur vid Uppsala universitet. Där fortsatte forskningen fram till 2005 då forskarna fann en kandidat med rätt egenskaper.
– Det var svårt att ta fram en antikropp därför att proteinet amyloid-beta är väldigt svårhanterat. Vi tvingades att först utveckla helt nya teknologier för det, säger Lars Lannfelt.
Företaget BioArctic grundades när utvecklingen fortfarande var i en tidig fas, av Lars Lannfelt och Pär Gellerfors. Bland de första investerarna fanns Karolinska Institutets innovationssystem.
– Du måste våga satsa när du har något du tror på. Jag ansökte också tidigt om patent, vilket krävde mycket arbete och tog cirka sju år att få godkänt. Där måste du ha målet att göra en affär, eftersom patent är ett affärsverktyg.
”Du måste omge dig med bra människor, och inse du inte kan allting själv, om du ska lyckas.”
Tidig behandling är nyckeln
I somras kom de första resultaten från BioArctics fas 2-studie som görs av samarbetspartnern Eisai. Sjukdomen har bromsats så kraftigt hos cirka 80 procent av deltagarna de inte längre kan diagnosticeras med Alzheimers sjukdom.
– Det är en fantastiskt rolig framgång. Jag har alltid trott på detta men samtidigt så finns så många okända faktorer i kroppen. Nu blev det bättre än jag kunnat drömma om, säger han.
En av nycklarna är att behandlingen sätts in tidigt, något som är möjligt tack vare dagens framsteg inom diagnostik.
I dag är BioArctic ett fullödigt forskningsföretag som samarbetar med flera universitet.
– De svenska universitet är särskilt viktiga för oss. Du måste omge dig med bra människor, och inse du inte kan allting själv, om du ska lyckas.
Nästa steg är en fas 3-studie som ska bekräfta resultaten innan steget kan tas till ett godkänt läkemedel.