Skip to main content

Stamceller för terapi

Framtida cellterapier - för vad och hur fungerar det?

Cellterapier är läkemedel baserat på levande celler som kan transplanteras för att reparera skador på kroppen, reglera immunförsvaret eller angripa cancer. En sorts levande medicin.

Stamceller som behandling - Historiskt

Behandlingar med stamceller är inget nytt. Redan på 1960 talet påbörjades transplantationer av hemotopoetiska, eller blodbildande stamceller, även känt som benmärgstransplantationer. Något som idag har en rad tillämpningar på våra sjukhus.

Experiment med messenchymala stamceller har pågåt sedan 1995 för olika tillstånd. Denna typ av stamceller tros ha många funktioner bland annat tycks de reglera immunförsvaret samt skicka ut signaler som kan förbättra läkandeprocessen i skadade vävnader.

Dessa två typer av stamceller är exempel på celler som kan återfinnas i den vuxna människan. De är relativt enkla att få tag på men är begränsade in sin förmåga att både växa och ge upphov till olika vävnadstyper. Möjligheten att läka skador blir därmed begränsad.

Nya generationer av behandlingar i utveckling

När forskarna lärde sig odla stamcellstyper som inte återfinns i den vuxna människan utan enbart finns under en korttid under den tidigaste utveckligen öpnades dörren till stora nya möjligheter. Först upptäktes de embryonala stamcellerna, senare även artificiella, inducerade pluripotenta stamceller, vuxna celler som omprogramerats till att efterlikna embryonala stamceller i laboratoriet. Både embryonala stamceller och inducerade pluripotenta stamceller besitter förmågan att växa obegränsat samt att bilda alla de vävnadstyper som återfinns i kroppen. Detta öppnar upp enorma möjligheter att läka skador eller till och med odla organ för transplantation i laboratorium. Då cellerna besitter förmågan att bilda alla vävnadstyper finns ingen begränsning i vilka som kan odlas fram.

Utöver de vävnadstyper som traditionella transplantationer kan erbjuda finns möjligt att skapa vävnadsspecifika stamceller med möjliga änvändningsområden bortom det man idag behandlar med hjälp av transplantation.

Vilka behandlingar är först ut?

Många nya behandlingar är underutvekling. Behandlingar med celler framodlade från ES och iPS celler är precis i start skedet. Den tillämpning som har kommit längst är behandling av makuladegeneration, där inleddes den första transplantationen på människor redan 2014. Förhoppningen är att transplantation av näthinneceller ska kunna förhindra progresiva synnedsättningar.

En handfull experimentella behandlingar som tros påbörjas under 2018.

Transplantationer av nervceller vid Parkinssons sjukdom samt ryggmärgsska spås också påbörjas under 2018 samt hjärtmuskel celler vid hjärtsvikt eller efter hjärtinfarkt. Inom en snar framtid är transplantation av insulin producerande b-celler som behandling av exempelvis Diabetes typ 1.

Forskare över hela världen jobbar ständigt på nya behandlingar och det är troligt att många nya cellterapier kommer att introduceras inom en tioårs period.

Hur tillverkas stamceller för behandling?

Alla celler och läkemedel som skall användas i behandling måste tillverkas enligt speciella kriterier sk. god tillverkningssed, (Good Manufacturing Process, GMP). Tillverkningen sker i speciella lokaler som inspekteras och godkänns av Läkemedelsverket. Syftet med GMP är att de krav man ställer på produkten och på tillverkningen säkerställs och att inga produkter som inte uppfyller säkerhetskraven kommer till patienter. Hela processen från donation till produkt med alla steg däremellan måste vara spårbara. Det är viktigt för att man skall kunna dra tillbaka en produkt om något nytt blir känt om produkten eller donatorn som inte var känt vid tillverksningsprocessen.

Bilden till höger visar hur det kan se ut när man tillverkar celler i en GMP-miljö. Att arbeta enligt GMP kan upplevas som extra krångligt då det finns mycket som måste registreras och dokumenteras t.ex mäta antalet partiklar som finns i rummet. Man kan inte arbeta ensam med cellerna utan en assisterar och skickar cellodlingsmedium och odlingsutrusning till den som arbetar med cellerna. De som arbetar i dessa renrum har även speciella kläder på sig ska säkerställa produktens renhet.

Vad är begränsningarna?

Möjligheterna är enorma men det är viktigt att pointera att forskningen är idag bara är i start groparna. Ytterliggare årtioenden av forskning behövs innan tekniken fulländas. Det är idag möjligt att ta fram stamceller och odla stora mängder transplanterbara, vävnadsspecifika celler. Cellerna odlas i vanligen i ett tunntlager på plast som är täckt av ett proteinlager. Att odla celler i mer naturtrogen 3D struktur har visat sig mycket svårt. Den stora majoriten Cellterapi består av cellösningar med enskilda typer stamceller som kan injeceras i det skadade området. Dessa celler kan sedan svara på signaler i den skade vävnaden och ersätter den delen av vävnaden som gått förlorad. Att odla hela organ i 3D struktur som innhåller en myriad av olika celltyper har ännu inte varit möjligt.

Varför går det inte snabbare?

Säkerhet och effekt är något som forskarna måste kunna bevisa innan någon experimentelbehandling får ges till människor. Just säkerheten av behandlingarna är mycket svåra att bevisa då denna typ av behandling är så revolutionerande att riskerna kan vara väldigt svåra att förutså. Försiktigheten måste gå före, ingen ska behöva riskera att bli sjukare av den behandling de får.

Det är bland annat den enorma tillväxt potensialen som ES och iPS celler besitter en källa till oro. Det är den potensialen som gör cellerna till ett kraftfullt verktyg men om tillväxten av cellerna inte kan kontrolleras ordentligt är risken att mottageren utvecklar tumörer. Transplantationer med denna typ av celler kan därför inte användas innan det går att försäktra att vi fullt ut kan tygla potentialen.

Effekt är också ett nykelord. Om det inte går att påvisa att behandligen ger något possitiv effekt kan den inte tillåtas. Tidsödande och kostandsamma djurförsök krävs för att bevisa effekten och för att fin justera behandlingarna. Det kan i många fall ta flera år att bygga upp tillräkliga bevis för att ta nästa steg i utveckligen.