HOPE – ger barn med cancer hopp om livet

Johanna och Fredrik Malm förlorade sin 3-åriga son Nelson i cancer. Trots djup sorg hade de styrka att grunda stiftelsen Entrepreneurs For Good, för att initiera och stödja projekt som kan bota och rädda barn som drabbats av cancer. Det hoppfulla initiativet har resulterat i ett samarbete mellan Karolinska Institutet (KI), Karolinska Universitetssjukhuset, Barncancerfonden och Entrepreneurs for Good och nu har enheten HOPE öppnats på Astrid Lindgrens Barnsjukhus (ALB).  HOPE är Sveriges första prövningsenhet för läkemedel i tidig fas, där barn med svårbotad cancer nu får tillgång till nya skräddarsydda behandlingar och får chans att överleva.

Nyligen samlades filantroper, entreprenörer och forskare på KI för att samtala om barncancer- forskning och säkra den framtida finansieringen av HOPE. HOPE- Hematologisk Onkologisk Prövningsenhet, är en gränsöverskridande satsning för behandlingar av svårbotad barncancer. Agneta Sjödin ledde den öppna och känslosamma diskussionen mellan Johanna och Fredrik Malm, Per Kogner, professor vid KI och överläkare på barnonkologen vid ALB, Arja Harila-Saari, docent och överläkare vid barnonkologen på ALB, och Per Leander, generalsekreterare på Barncancerfonden. Efter en mycket gripande film om varför familjen Malm startade sin stiftelse berättade Fredrik och Johanna hur allt började.

– Våra liv förändrades över en dag, vi kastades in i barncancervärlden lika plötsligt som om man drabbas av en trafikolycka. Vår son Nelson klagade över magont, men ingen av de läkarna vi träffade vid de första 14 besöken förstod att Nelson hade en hjärntumör. Först när Nelson blev medvetslös, togs in på akuten och röntgades fick vi veta av kirurgen att han hade en livshotande tumör som skulle opereras omedelbart. Vi blev helt traumatiserade, berättar Johanna.
Nelson återhämtade sig snabbt efter operationen. Men sedan kom nästa smäll, hjärntumören visade sig vara ytterst aggressiv. För att överleva sattes det tyngsta artilleriet av cellgifter in och Nelson skulle behandlas dagligen under ett halvår. Trots behandling hade tumören växt och de fick beskedet att Nelson inte skulle överleva.

– Vi kom till Astrid Lindgrens Barnsjukhus, världens bästa sjukhus med världens bästa vård. Jag trodde att det fanns en hel avdelning som bara jobbade med forskning och utveckling, men så var det inte, förklarar Fredrik Malm och är mycket tagen av stunden.

Fredrik beskriver att personalen var fantastisk, barnen fick all tänkbar vård, den fick både föräldrar och barn att känna hopp. Men när det kom till svårbotad cancer såg de stora brister i verksamheten. Det vägde åt att skrika och bråka eller göra något åt det. De valde istället att göra något för att förbättra läkarnas förutsättningar och underlätta deras arbete. Det var så det började. De startade stiftelsen Entrepreneurs for Good – the Nelson Foundation och presenterade sin idé för läkarna.

– Vi börjar med att presentera en lösning, tydliggör det stöd och behov läkarna behöver, de skapar strukturer och vi finansierar. Det är något helt nytt för läkarna att de kan få hjälp, säger Johanna Malm.

– Det är otroligt fint att de tänkte på oss, trots att Nelson nyligen gått bort. Vi ville vara med om det fanns sådan vilja, tillsammans kan vi skapa något nytt, säger Arja Harila- Saari. 

Cirka 300 barn drabbas årligen av cancer. Det är den vanligaste dödsorsaken bland barn från 1 år upp till 14 år. Idag räddas cirka 80 procent av de barn som får en cancerdiagnos men nu vill läkarna försöka minska glappet mellan 80-100 procent och visionen är att alla ska överleva. Men för det krävs mer finansiering.

– Ingen kan vara nöjd med att rädda 80 procent av barnen, vi vill även nå de andra 20 procenten. Det är som om en fullastad buss på väg till skolan försvinner varje termin, det skulle vi aldrig acceptera, säger Per Kogner.

Ett problem är att de flesta läkemedel som ges till barn inte är utvecklade för barn. Dagens forskning handlar mycket om att minska de livslånga biverkningar av cancerbehandlingen som riskerar att drabba de barn som behandlats i tidig ålder. Men nu vill forskarna även hitta nya vägar med anpassad behandling för att rädda de 20 procent som idag inte överlever.

– En flaskhals öppnas. Det kommer nya läkemedel som är framtagna för andra saker men vi hittar andra användningsområden som fungerar på vissa cancerformer hos barn. Vi kan nu ta fram nya data och dessutom analysera och förstå dem. HOPE är en överväxel på det vi dagligen gör men nu hinner vi följa med i den kunskapsexplosion som nu pågår.

På barnokologen har de letat länge efter dessa möjligheter, de har tidigare inte haft resurser för att skapa den infrastruktur som behövs för att ligga i framkant. Tack vare de resurser de fått har de nu beviljats medlemskap i den europeiska organisationen ITCC, Innovative Therapies for Children with Cancer, som inkluderar 49 barnonkologiska centra. Tillsammans med läkemedelsindustrin och akademin koordineras tidig läkemedelsprövning som ger sjuka barn möjligheten att få livräddande behandling. Arja Harila-Saari beskriver vad det innebär med nya innovativa behandlingar som nu kommer finnas tillgängliga tack vare HOPE.

– Det är nya behandlingsformer och biologiska läkemedel som kan skilja på friska och sjuka celler, de är målsökande. De är mer effektiva, ger färre biverkningar och ger en bättre livskvalitet. Vi kan behandla barnen individuellt och mer specifikt. Men både läkemedelsindustrin och akademin måste lägga ner mycket pengar för att nå dit.

Per Leander anser att basforskningen inom barncancer fungerar bra men för att nå längre och få en spetskompetens behövs mer finansiering.

– Det är fantastiskt att HOPE nu är i gång. Johanna och Fredrik är som två katalysatorer som får saker att hända, de har struntat i de strukturer som hindrar att en process kommer igång. Tack vare att KI har varit vaken att se behovet och ställa upp på det här, är vi igång, förklarar Per Leander.

– Vi kämpar på tills vi lyckas, vi ger aldrig upp. Kan vi bara rädda ett barn så är det värt det. Vi är hoppfulla. HOPE är igång, det finns läkare, sjuksköterskor som redan jobbar med det här. Nu behöver vi sprida vår kunskap och säkra HOPEs finansiering. Det som händer idag och framåt är det som avgör, avslutar Fredrik Malm.

Nu är insamlingen för att säkra HOPEs framtid igång. Stödet till HOPE pågår i en uppstarts- och implementeringsfas på 5 år. Därefter är målet att HOPE ska vara självfinansierat genom uppdragsforskning både från akademin och industrin. Fram till dess behövs 25 miljoner kronor. Entrepreneurs for Good och Barncancerfonden har tillsammans bidragit med 4,5 miljoner kronor. Men nu behövs ytterligare 20,5 miljoner. HOPE är ett unikt samarbete mellan forskning, sjukvård, intresseorganisationer och privata aktörer för att tillsammans driva utvecklingen framåt och göra konkret skillnad för barn med cancer. Var med och gör skillnad, stöd HOPE.

Text: Stina Branting Foto:Eric Cronberg

 

Länkar